Cuando pensamos en terapias genéticas, pensamos en sustituir una proteína defectuosa o que falta y, fundamentalmente, la manera en que funciona es la siguiente: un gen que puede introducirse en una molécula portadora —por ejemplo, una cápside vírica— se inyecta al paciente e infecta las células, convirtiéndolas en una «biofábrica» que comenzará a producir la proteína defectuosa o que falta.
Hoy en día, los científicos también están trabajando en la edición génica, que nos permite introducir cambios directos en el genoma, por ejemplo, o en terapias celulares, como la CAR-T, un nuevo modo de extraer células del paciente, reprogramarlas para que ataquen o eliminen las células cancerosas y volver a inyectárselas al paciente. Se trata de nuevas y emocionantes formas de tratamiento de que disponemos en la actualidad.
Entre hace 10 y 15 años, los científicos también trabajaban en terapias génicas, si bien resultaban, en gran medida, ineficaces. Lo que ha sucedido en los años siguientes es que las técnicas han llegado al punto de poder producir niveles de proteínas que faltan cien mil veces más elevados que hace 10 o 15 años; y ahí está la diferencia.
A finales de 2017, se aprobó la primera terapia génica en Estados Unidos. El medicamento, Luxturna, está indicado para niños que, sin tratamiento, hubieran perdido la visión; trata, por tanto, una causa específica de la ceguera. Sin embargo, actualmente, los científicos están yendo más allá y están desarrollando nuevos tratamientos para enfermedades como la atrofia muscular espinal, la mayor causa genética de muerte infantil, así como nuevos tratamientos para la hemofilia y, en última instancia, también la distrofia muscular.
Estos son unos pocos ejemplos de las más de 7.000 enfermedades identificadas genéticamente; hoy en día, existe tratamiento para menos del 5 %. Se trata de un ámbito que revestirá gran importancia en los próximos años para el logro científico y los resultados en pacientes.
Como comentaba, la atrofia muscular espinal es la mayor causa genética de muerte infantil: afecta a unas 20.000 personas en todo el mundo y los pacientes más gravemente afectados nunca serán capaces de sentarse rectos además de que la mayoría de ellos no llegarán a cumplir los dos años. Existen nuevos tratamientos, algunos de ellos, aprobados recientemente, que pueden mejorar la calidad de vida de estos pacientes, si bien resulta más emocionante el enfoque potencialmente curativo que supone una terapia génica que en efecto sustituye la proteína que les falta a estos pacientes. La primera docena de pacientes tratados han cumplido más de dos años y muchos de ellos están empezando a ponerse de pie e incluso a caminar. Se trata de avances no solamente para los pacientes, sino también para los inversores. La empresa que desarrolló esta nueva terapia génica fue adquirida recientemente por Novartis por casi 9.000 millones de dólares. Son avances realmente revolucionarios que pueden suponer efectos enormes para los pacientes y mejorar su calidad de vida y, en última instancia, su supervivencia, así como crear oportunidades muy atractivas para los inversores.
Al analizar estas empresas disruptivas, es importante comprender que no todas ellas son compañías cotizadas, por lo que consideramos que también es importante fijarnos en entidades que se encuentran en etapas iniciales y que pensemos que pueden ser revolucionarias al abordar necesidades médicas desatendidas.
Opinión de Andy Acker, gestor de la cartera global de ciencias de la salud de Janus Henderson Investors
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Por Meritxell Sedo
